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Qu’est-ce que la thérapie génique ?

La thérapie génique est un domaine en plein essor qui cherche à traiter ou à prévenir des maladies en modifiant les gènes responsables de ces affections. À ce jour, aucune maladie humaine n’a été guérie par la thérapie génique. Cependant, un certain nombre de traitements prometteurs ont émergé de la recherche scientifique et des essais cliniques impliquant des vecteurs viraux et non viraux (Hacein-Bey Abina et al., 2013 ; Cosset et al., 2011). De nombreux scientifiques pensent que nous sommes maintenant à l’aube d’une nouvelle ère en médecine, alors que la première génération de produits thérapeutiques basés sur le transfert d’acides nucléiques dans les cellules devient disponible

Comment fonctionne la thérapie génique ?

La thérapie génique exploite le fait que les gènes codent les instructions pour la fabrication des protéines. Le gène transféré est inséré dans un vecteur, qui est ensuite utilisé pour transférer le gène dans les cellules. Le vecteur peut être un virus ou un vecteur non viral comme un liposome ou une molécule synthétique.

Il existe deux grands types de thérapie génique : la thérapie cellulaire somatique et la thérapie cellulaire germinale.

La thérapie cellulaire somatique est utilisée pour traiter les maladies des cellules non reproductrices, telles que les cellules sanguines ou les cellules musculaires. Ce type de thérapie a été utilisé pour traiter un certain nombre de maladies, notamment le cancer, l’hémophilie et la mucoviscidose.

La thérapie cellulaire germinale est utilisée pour traiter les maladies des cellules reproductrices, telles que les spermatozoïdes ou les cellules musculaires. Ce type de thérapie en est encore au stade expérimental et n’a pas encore été utilisé pour traiter des maladies.

Quels sont les risques et les effets secondaires possibles de la thérapie génique ?

Les risques et effets secondaires potentiels de la thérapie génique dépendent du vecteur utilisé pour l’administration. Les vecteurs viraux peuvent provoquer des réactions indésirables chez les patients, notamment de la fièvre, des frissons, des maux de tête..

Quels sont les avantages de la thérapie génique ?

Les avantages de la thérapie génique dépendent de la maladie traitée. Pour certaines maladies, comme le cancer, la thérapie génique peut offrir un moyen de guérir la maladie ou d’empêcher sa propagation. Pour d’autres maladies, comme la mucoviscidose, la thérapie génique peut permettre d’améliorer la qualité de vie du patient.

La thérapie génique est un domaine en plein essor qui vise à traiter ou à prévenir des maladies en modifiant les gènes responsables de ces affections. À ce jour, aucune maladie humaine n’a été guérie par la thérapie génique. Cependant, un certain nombre de traitements prometteurs ont émergé de la recherche scientifique et des essais cliniques impliquant des vecteurs viraux et non viraux (Hacein-Bey Abina et al., 2013 ; Cosset et al., 2011).

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Qui a découvert la thérapie génique ?

Les premières expériences impliquant le transfert de gènes dans des cellules ont été réalisées par Fred Cohen en 1983. Cependant, ce n’est qu’en 1990 que la thérapie génique est devenue un domaine reconnu de la recherche médicale. Cette année-là, un patient atteint d’immunodéficience combinée sévère (SCID) a été traité avec un vecteur de thérapie génique contenant le gène défectueux responsable de la SCID. Il s’agissait du premier traitement de thérapie génique réussi.

Comment la thérapie génique est-elle administrée ?

La thérapie génique peut être administrée à l’aide d’un certain nombre de vecteurs, notamment des virus et des vecteurs non viraux. Les vecteurs viraux sont souvent utilisés car ils peuvent insérer le gène transféré dans l’ADN de la cellule cible. Les vecteurs non viraux sont souvent utilisés car ils sont moins susceptibles de provoquer des réactions indésirables chez les patients.

Quel est le but de la thérapie génique ?

L’objectif de la thérapie génique est de traiter ou de prévenir les maladies en modifiant les gènes qui en sont responsables. La thérapie génique peut être utilisée pour remplacer des gènes défectueux par des copies saines, pour inactiver des gènes nocifs ou pour stimuler l’activité de gènes bénéfiques.

Quels sont les risques et les effets secondaires possibles de la thérapie génique ?

Les risques et effets secondaires potentiels de la thérapie génique dépendent du vecteur utilisé pour l’administration. Les vecteurs viraux peuvent provoquer des réactions indésirables chez les patients, notamment de la fièvre, des frissons, des maux de tête, etc. Les vecteurs non viraux sont généralement plus sûrs mais peuvent tout de même provoquer des réactions indésirables chez certains patients.

Quels sont les avantages de la thérapie génique ?

La thérapie génique offre la possibilité de guérir ou de prévenir de nombreuses maladies en modifiant les gènes qui en sont responsables. Dans certains cas,la thérapie génique peut être le seul espoir de guérison. Pour d’autres maladies, la thérapie génique peut offrir un moyen d’améliorer la qualité de vie des patients.

La thérapie génique est un domaine en plein essor, très prometteur pour le traitement et la prévention des maladies. Toutefois, de nombreuses recherches sont encore nécessaires pour déterminer la sécurité et l’efficacité de cette approche.

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